本報見習(xí)記者 許偉

    北京時間9月15日晚，知臨集團(tuán)有限公司（納斯達(dá)克股票代碼：APM/巴黎泛歐交易所股票代碼：APM）（下稱“知臨集團(tuán)”），宣布該集團(tuán)已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（“下稱FDA”）批準(zhǔn)試驗(yàn)用新藥（“下稱IND”）的申請，可啟動SACT-1的臨床試驗(yàn)。

    據(jù)悉，SACT-1是一種用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的口服改用小分子藥物。知臨集團(tuán)的臨床前研究已經(jīng)研究了SACT-1的機(jī)制，以增強(qiáng)腫瘤細(xì)胞死亡和抑制MYCN表達(dá)（這是通常觀察到MYCN擴(kuò)增的高風(fēng)險或復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的常見臨床診斷）。SACT-1特別被設(shè)計用于與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理化療結(jié)合使用。

    知臨集團(tuán)首席醫(yī)療總監(jiān)兼執(zhí)行董事鄭子俊表示：“繼我們目前ALS-4的臨床試驗(yàn)計劃以外，我們很高興地宣布美國FDA已批準(zhǔn)我們的IND申請并可啟動SACT-1的臨床試驗(yàn)。這是公司的另一個重要里程碑，也是2021年有針對性的戰(zhàn)略目標(biāo)之一。這一里程碑支持知臨集團(tuán)在美國的重點(diǎn)，并反映了我們產(chǎn)品的科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性和嶄新方法的潛力。神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種高度未得到滿足的實(shí)體瘤，主要發(fā)生在兒童患者的腦外神經(jīng)系統(tǒng)中。神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床行為變化很大，大多數(shù)病例具有高度侵襲性。我們相信SACT-1有可能有效地針對這種疾病并解決這種疾病未得到滿足的需求。”

    知臨集團(tuán)表示，根據(jù)先前美國FDA在其IND前會議上提供的建議，IND開放臨床試驗(yàn)將會是一項(xiàng)生物利用度/食物效應(yīng)的臨床研究，這項(xiàng)研究將在美國進(jìn)行，然后取決于美國FDA的進(jìn)一步批準(zhǔn)，知臨集團(tuán)的1b/2a期臨床試驗(yàn)將擴(kuò)展到患有復(fù)發(fā)性或難治性高風(fēng)險神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒科患者中。IND開放臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)預(yù)計將持續(xù)大約四個月的生物利用度/食物效應(yīng)研究。生物利用度/食物效應(yīng)研究的目的是比較新開發(fā)的SACT-1兒科制劑在健康成人受試者中的相對生物利用度。

（編輯 張明富）