本報(bào)記者 李勇

    細(xì)胞與基因治療（CGT）作為一種先進(jìn)的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)，旨在通過對(duì)人體細(xì)胞和基因進(jìn)行修復(fù)、替換和改造，直接從疾病根源進(jìn)行治療，以其巨大的臨床應(yīng)用潛力，被視為從根本上解決疑難病癥、從根源上改寫疾病劇本的重要手段。在眼科CGT領(lǐng)域，隨著相關(guān)創(chuàng)新成果的不斷涌現(xiàn)和深入實(shí)踐，行業(yè)正加速邁向臨床轉(zhuǎn)化階段。

    在日前召開的“2025年國際基因組學(xué)大會(huì)眼科大會(huì)（ICG EYE）暨CGT創(chuàng)新及產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化峰會(huì)”期間，遼寧何氏眼科醫(yī)院集團(tuán)股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“何氏眼科”）、遼寧何氏醫(yī)學(xué)院、何氏眼產(chǎn)業(yè)集團(tuán)、眼基因庫聯(lián)合主辦了一場(chǎng)題為“資本賦能眼科CGT產(chǎn)業(yè)生態(tài)”的產(chǎn)融論壇，恰逢其時(shí)地搭建起產(chǎn)業(yè)與資本的對(duì)話平臺(tái)，以進(jìn)一步加速眼科CGT從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，為眼科精準(zhǔn)治療產(chǎn)業(yè)生態(tài)注入了新的動(dòng)能。

    眼科CGT發(fā)展加速

    隨著基因編輯技術(shù)的精準(zhǔn)度提升、干細(xì)胞治療的標(biāo)準(zhǔn)化突破以及新型遞送系統(tǒng)的不斷創(chuàng)新，眼科CGT已從基礎(chǔ)研究階段快速邁向臨床轉(zhuǎn)化階段，正迎來前所未有的發(fā)展機(jī)遇。

    “從行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)來看，眼科CGT的研發(fā)重心正實(shí)現(xiàn)從單基因遺傳性罕見病向常見復(fù)雜眼病的戰(zhàn)略性轉(zhuǎn)移。濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）、糖尿病性黃斑水腫（DME）等患者群體龐大、臨床需求迫切的疾病成為當(dāng)前攻堅(jiān)重點(diǎn)。”論壇上，有不愿具名的業(yè)內(nèi)人士向《證券日?qǐng)?bào)》記者表示。

    武漢紐福斯生物科技有限公司首席執(zhí)行官、董事李正斌在題《中國基因治療產(chǎn)品的研發(fā)進(jìn)展和商業(yè)化策略探討》的演講中透露，眼科基因治療正處于從“科學(xué)突破”走向“商業(yè)兌現(xiàn)”的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)。

    李正斌表示，行業(yè)正轉(zhuǎn)向開發(fā)影響更廣的常見眼病。未來的突破點(diǎn)，將集中在常見病、大人群、廣譜靶點(diǎn)的基因治療上。

    在前述不愿具名的業(yè)內(nèi)人士看來，眼科CGT具備疾病機(jī)制明確、局部給藥系統(tǒng)安全性高、單次治療效應(yīng)持久、劑量小成本低適合產(chǎn)業(yè)化等特點(diǎn)，正以前所未有的速度發(fā)展。隨著人口老齡化進(jìn)程加快和用眼習(xí)慣改變，眼科疾病發(fā)病率持續(xù)攀升，眼科CGT賽道也有望迎來爆發(fā)式增長(zhǎng)。

    資本賦能點(diǎn)燃新引擎

    在眼科CGT從實(shí)驗(yàn)室突破到商業(yè)化落地的“最后一公里”，產(chǎn)業(yè)資本作為核心紐帶，正有效串聯(lián)創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈與資金鏈，加速構(gòu)建完善的產(chǎn)業(yè)生態(tài)體系。眼科CGT已成為資本重點(diǎn)布局的優(yōu)質(zhì)賽道。

    據(jù)李正斌介紹，2024年有40余家CGT企業(yè)在港交所排隊(duì)上市，創(chuàng)歷史新高，且上市估值普遍較上一輪融資提升30%以上，反映出資本市場(chǎng)對(duì)眼科CGT賽道的高度認(rèn)可。

    論壇上，何氏眼科董事會(huì)秘書周晉峰從何氏眼科的產(chǎn)業(yè)布局出發(fā)，介紹了集團(tuán)在基礎(chǔ)研究、產(chǎn)品研發(fā)、臨床應(yīng)用和國際化方面的整體戰(zhàn)略。

    據(jù)周晉峰介紹，何氏眼科擁有國家臨床重點(diǎn)?？啤⒀劭萍膊∨R床醫(yī)學(xué)研究中心，提供了高質(zhì)量的臨床數(shù)據(jù)、患者資源和進(jìn)行臨床試驗(yàn)的平臺(tái)。在遺傳性眼病基因編輯、干細(xì)胞治療視網(wǎng)膜疾病、眼組織再生等領(lǐng)域進(jìn)行了長(zhǎng)期且深入的布局和研究。

    “近年來何氏眼科依托‘何氏智慧光明城’眼健康全產(chǎn)業(yè)鏈生態(tài)平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，聚焦基因治療、干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)、智能眼科設(shè)備數(shù)據(jù)應(yīng)用三大領(lǐng)域，開展眼科領(lǐng)域的前沿技術(shù)研究，促進(jìn)眼科前沿技術(shù)與醫(yī)療健康數(shù)據(jù)的深度融合與智能應(yīng)用，為患者提供數(shù)字化、全方位、全場(chǎng)景、全生命周期的眼健康管理服務(wù)新模式。”周晉峰表示，何氏眼科在CGT方面的布局是開放的生態(tài)，會(huì)加強(qiáng)與該領(lǐng)域內(nèi)企業(yè)在技術(shù)和資本方面的合作。

    前述業(yè)內(nèi)人士表示：“眼科CGT作為精準(zhǔn)醫(yī)療的核心賽道，市場(chǎng)空間廣闊。在商業(yè)化層面，投資人更青睞能夠解決巨大臨床痛點(diǎn)的方案。技術(shù)進(jìn)步與資本賦能的協(xié)同效應(yīng)將重塑眼科CGT發(fā)展格局，成為點(diǎn)燃產(chǎn)業(yè)發(fā)展的新引擎。”

（編輯 孫倩）