金婉霞

    基因與細(xì)胞治療通過直接修復(fù)或替代缺陷基因，為人類提供了對抗遺傳性疾病和某些癌癥的新方法。

    據(jù)美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會（ASGCT）數(shù)據(jù)，截至今年第一季度，全球已批準(zhǔn)32種基因治療療法、68種非基因改造的細(xì)胞治療療法上市，涉及黑色素瘤、脊髓性肌萎縮癥、頭頸部腫瘤等。業(yè)界認(rèn)為，基因與細(xì)胞治療技術(shù)有潛力從根本上解決疾病，對于傳統(tǒng)藥物來說是一次“顛覆式創(chuàng)新”。

    盡管潛力巨大，但基因與細(xì)胞治療高昂的研發(fā)、生產(chǎn)成本以及復(fù)雜的監(jiān)管環(huán)境，使得其商業(yè)化進(jìn)程面臨諸多挑戰(zhàn)。比如，從費(fèi)用支付來看，以諾華研發(fā)的Kymriah（該藥品于2017年由美國食品藥品監(jiān)督管理局獲批上市，是全球首個(gè)獲得上市批準(zhǔn)的免疫細(xì)胞療法）為例，在美國，該藥品的定價(jià)為47.5萬美元（折合人民幣約347萬元）。

    高昂的成本限制了基因與細(xì)胞治療的應(yīng)用拓展，也讓患者面臨不菲的治療費(fèi)用。那么，如何兼顧“藥企持續(xù)研發(fā)”與“滿足患者需求”？筆者認(rèn)為，不妨從以下兩方面著手，加強(qiáng)商業(yè)模式創(chuàng)新，以提高基因與細(xì)胞治療的可及性。

    第一，監(jiān)管層、保險(xiǎn)公司等合作聯(lián)動，通過創(chuàng)新支付機(jī)制，例如分期付費(fèi)、按療效付費(fèi)、再保險(xiǎn)等模式，以降低患者的一次用藥成本；同時(shí)，監(jiān)管層在確保藥品合規(guī)生產(chǎn)、使用安全的前提下，應(yīng)著力促進(jìn)新療法盡快上市，幫助企業(yè)盡早收回創(chuàng)新成本。

    第二，藥企在積極投入研發(fā)的同時(shí)，也要更加關(guān)注提高生產(chǎn)效率，通過引入自動化、數(shù)字化技術(shù)，優(yōu)化生產(chǎn)流程、供應(yīng)鏈等手段降低成本。

    基因與細(xì)胞治療作為一項(xiàng)前沿技術(shù)，其市場化離不開技術(shù)進(jìn)步、政策支持和商業(yè)模式創(chuàng)新三者的相輔相成。值得欣喜的是，為促進(jìn)基因與細(xì)胞治療的發(fā)展，目前已有許多支持政策相繼出臺。例如北京、上海都推出了相關(guān)的行動方案、產(chǎn)業(yè)措施。相信我國基因與細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)必將實(shí)現(xiàn)快速發(fā)展。