本報訊 （記者李春蓮 見習記者梁傲男）4月1日，中國首個基于樂城真實世界研究數(shù)據(jù)作為關(guān)鍵證據(jù)獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準的血液腫瘤治療藥物——用于多發(fā)性骨髓瘤（MM）治療的抗CD38單抗賽可益®（艾沙妥昔單抗注射液）在中國完成供貨，實現(xiàn)患者可及。

    據(jù)《證券日報》記者了解，今年1月份，該創(chuàng)新藥物兩大適應(yīng)癥獲NMPA批準，此后賽諾菲北京工廠快速落地首個引進的抗體類制劑，打通創(chuàng)新藥物從真實世界研究到患者可及路徑。

    海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧表示：“樂城先行區(qū)充分發(fā)揮海南自貿(mào)港和樂城‘先行先試’政策優(yōu)勢，進一步聚集國內(nèi)外優(yōu)質(zhì)醫(yī)療醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)資源，深入開展真實世界標準體系研究，拓展真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用范疇，推動產(chǎn)業(yè)鏈與創(chuàng)新鏈深度融合，為國際創(chuàng)新藥械打造從特許引進、注冊上市到商業(yè)化的全鏈條服務(wù)。賽可益®就是這一創(chuàng)新路徑的重要成果之一，實現(xiàn)從特許樂城引進到真實世界研究助力獲批上市再到全國推廣使用的‘三級跳’。期待未來在‘樂城方案’的驅(qū)動下，在監(jiān)管部門、藥械企業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)等多方的合力下，有更多全球創(chuàng)新成果落地轉(zhuǎn)化，滿足廣大患者的治療需求，助推中國醫(yī)藥行業(yè)的持續(xù)創(chuàng)新與發(fā)展。”

    賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示：“今年賽可益®實現(xiàn)了兩大適應(yīng)癥快速獲批與患者獲益的‘雙加速’。在全球同步研發(fā)的緊密協(xié)同下，我們快速填補中國新診斷多發(fā)性骨髓瘤患者未盡之需；同時，得益于中國政府深化審評審批改革下的真實世界研究創(chuàng)新路徑，也為復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者帶來治療新方案。聚焦更多腫瘤領(lǐng)域患者需求，我們將持續(xù)在科學研發(fā)探索與多元創(chuàng)新合作‘雙管齊下’，探索更多‘同類首創(chuàng)’與‘同類最佳’療法，并致力于讓中國患者‘零時差’接軌國際前沿治療，煥發(fā)生命光彩。”

    上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院副院長、上海血液學研究所所長、IsaFiRsT真實世界研究主要研究者趙維蒞表示：“近年來，各國監(jiān)管機構(gòu)對真實世界研究在藥械審評審批中的重視度與日俱增。真實世界研究納入基線更復(fù)雜、異質(zhì)性更強、更接近臨床實踐的患者，通過中國真實世界研究與全球注冊研究數(shù)據(jù)對比，可以為中國注冊研究提供有力支撐。很高興看到在真實世界研究驅(qū)動下，全球創(chuàng)新藥物艾沙妥昔單抗注射液可以在中國打通審評審批加速到患者可及的全路徑。也期待真實世界研究為代表的創(chuàng)新路徑進一步推動臨床數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化，加速血液腫瘤以及更廣泛治療領(lǐng)域在我國的創(chuàng)新高質(zhì)量發(fā)展。”

    北京大學人民醫(yī)院、北京大學血液病研究所主任醫(yī)師路瑾教授表示：“過去幾十年，中國血液腫瘤如多發(fā)性骨髓瘤的創(chuàng)新發(fā)展不斷推進，新技術(shù)、新方案不斷涌現(xiàn)。今年與硼替佐米、來那度胺和地塞米松（VRd）聯(lián)合，治療不適合自體干細胞移植的新診斷的多發(fā)性骨髓瘤成人患者的抗CD38單抗在中國獲批并實現(xiàn)患者可及，成為中國首個且唯一與‘金標準’VRd聯(lián)合使用的抗CD38創(chuàng)新療法。臨床數(shù)據(jù)顯示，這一治療組合在一線治療中患者無進展生存期（PFS）預(yù)估達到90個月，有望重塑一線標準治療，延長多發(fā)性骨髓瘤初始治療的生存窗口，為患者高質(zhì)量生存打下重要基礎(chǔ)。”

（編輯 張偉）