本報(bào)記者 賀俊 見(jiàn)習(xí)記者 靳衛(wèi)星

    7月19日，方拓生物科技公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“方拓生物”）宣布完成1.6億美元B輪融資。該輪融資由博裕資本和紅杉中國(guó)領(lǐng)投，正心谷、史帶投資等投資機(jī)構(gòu)參與跟投，原股東奧博資本、泓元資本繼續(xù)加持。方拓生物成立于2019年9月份，主營(yíng)業(yè)務(wù)為開(kāi)發(fā)創(chuàng)新基因治療藥物。目前累計(jì)獲得1.95億美元融資。

    “該公司涉及的遞送載體都是基于CRUSPR-Cas9的延伸開(kāi)發(fā)，這是一個(gè)非常新的技術(shù)，存在較多機(jī)會(huì)。”贏來(lái)資本VP盛荔向《證券日?qǐng)?bào)》記者表示，“該領(lǐng)域在早期階段更拼團(tuán)隊(duì)和學(xué)術(shù)能力。方拓生物創(chuàng)始人此前具有做AAV（重組腺相關(guān)病毒）的從業(yè)經(jīng)歷，技術(shù)和產(chǎn)品的可行性更高，更容易獲得資本的青睞。”

    方拓生物官網(wǎng)顯示，公司創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官戴勇曾先后參與和領(lǐng)導(dǎo)了多個(gè)AAV基因治療創(chuàng)新生物制品的研發(fā)和生產(chǎn)管理。目前，公司建立了覆蓋罕見(jiàn)病、慢性疾病、血液疾病、神經(jīng)肌肉和代謝性疾病等領(lǐng)域的產(chǎn)品管線(xiàn)。其中首個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品FT-001已進(jìn)入到臨床前開(kāi)發(fā)階段，該產(chǎn)品是針對(duì)RPE65基因變異導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜病的AAV治療藥物，該疾病目前在中國(guó)尚無(wú)有效的治療藥物。

    對(duì)于公司的優(yōu)勢(shì)，方拓生物表示：“以低成本生產(chǎn)和制造高質(zhì)量AAV載體的能力，是AAV基因治療的關(guān)鍵成功因素。公司團(tuán)隊(duì)由AAV基因治療領(lǐng)域的許多先驅(qū)和專(zhuān)家組成，經(jīng)過(guò)工藝開(kāi)發(fā)和優(yōu)化，建立了高產(chǎn)率、高純度并可線(xiàn)性放大的生產(chǎn)平臺(tái)。”

    近幾年來(lái)，AAV載體成為遺傳病基因治療的主要遞送載體受到極大關(guān)注。主要得益于2013年以來(lái)AAV基因藥物，如Glybera、Luxturna和Zolgensma等接連上市，以及越來(lái)越多的AAV基因治療臨床試驗(yàn)獲得里程碑式突破性進(jìn)展。

    “但病毒載體的成本效益制造仍然是一個(gè)挑戰(zhàn)，尤為重要的是行業(yè)缺乏對(duì)各種工藝如何影響AAV產(chǎn)品質(zhì)量明確的理解。因此，AAV基因治療藥物領(lǐng)域還處于早期發(fā)展階段，具有準(zhǔn)入門(mén)檻高、鉆研周期長(zhǎng)、布局成本高、受眾群體窄等特點(diǎn)。”成都特威麟企業(yè)管理有限公司藥品注冊(cè)和臨床開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人陳斌向《證券日?qǐng)?bào)》記者表示。

    陳斌進(jìn)一步表示：“在上述大背景下，方拓生物的業(yè)務(wù)具有一定的護(hù)城河。原因有三點(diǎn)：首先，其推動(dòng)以低成本生產(chǎn)制造高質(zhì)量AAV載體的戰(zhàn)略方向很精準(zhǔn)；其次，團(tuán)隊(duì)的相關(guān)研發(fā)經(jīng)驗(yàn)有助于規(guī)避其未來(lái)進(jìn)展中可能遇到的風(fēng)險(xiǎn)，從而提高項(xiàng)目推進(jìn)效率；最后，該公司的首個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品開(kāi)發(fā)進(jìn)度很快。”

    “下個(gè)階段需要看該公司的臨床數(shù)據(jù)和其產(chǎn)品從研發(fā)到上市的效率。”盛荔表示。

（編輯 喬川川）