本報記者 趙學(xué)毅 見習(xí)記者 顧貞全

    11月13日，昆藥集團股份有限公司（600422.SH，以下簡稱“昆藥集團”）發(fā)布公告稱，收到國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》，同意公司按照提交的方案開展治療異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變實體瘤的臨床試驗。

    昆藥集團本次申請用于IDH1臨床試驗的新藥為其研制的KY100001片，是一款針對IDH1基因突變的實體瘤的選擇性抑制劑，適應(yīng)癥主要為IDH1基因突變的肝內(nèi)膽管瘤。這是我國首個自主研發(fā)進入臨床研究的針對IDH1基因突變的選擇性抑制劑。除這款癌癥創(chuàng)新藥外，還有多款其他領(lǐng)域的新藥也正在路上，昆藥集團表示。

    國產(chǎn)IDH1選擇性抑制劑首獲臨床批準(zhǔn)

    《證券日報》記者了解到，IDH是人體內(nèi)參與細(xì)胞能量代謝的限速酶，研究表明由IDH突變導(dǎo)致的細(xì)胞內(nèi)致癌代謝物積聚會促進腫瘤發(fā)展，而肝內(nèi)膽管癌病例中近1/5患者攜帶IDH1突變。作為備受矚目的抗腫瘤藥物研發(fā)領(lǐng)域，全球多款I(lǐng)DH1抑制劑正在開發(fā)中，但昆藥集團的IDH1選擇性抑制劑獲得臨床批準(zhǔn)尚屬國內(nèi)自主研發(fā)首例。

    昆藥集團相關(guān)負(fù)責(zé)人接受《證券日報》記者采訪時表示：“這是一款針對基因突變型的抗腫瘤藥物，所適應(yīng)的患者沒有年齡限制，當(dāng)然兒童的用法用量還要根據(jù)臨床試驗來確定。從理論上說，只要是有相應(yīng)突變的都是該藥物潛在的受益人群。這款藥物的適應(yīng)癥不限于肝內(nèi)膽管瘤，該藥物研制成功后，還可應(yīng)用于腦膠質(zhì)瘤和軟組織肉瘤。上述病癥之前雖然已經(jīng)有相應(yīng)的治療方案，但是新藥是屬于靶向藥，與傳統(tǒng)治療機制不同，對腫瘤更有針對性”。

    據(jù)了解，目前已上市的小分子IDH1抑制劑是由Agios制藥開發(fā)的Ivosidenib，用于治療IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓性細(xì)胞白血?。ˋML）成年患者。此外，諾華的IDH-305、FORMA公司的FT-2102、拜耳的BAY-1436032等多款I(lǐng)DH1抑制劑正處于不同的研究階段。

    本次昆藥集團KY100001片獲得藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書，已率先突圍我國IDH1抑制劑研發(fā)領(lǐng)域，在細(xì)分賽道獲得領(lǐng)先優(yōu)勢。

    近年來，全球范圍內(nèi)的肝內(nèi)膽管瘤發(fā)病率呈上升趨勢。據(jù)復(fù)旦大學(xué)膽道疾病研究所（籌）常務(wù)副所長統(tǒng)計介紹，肝內(nèi)膽管癌（ICC）是僅次于肝細(xì)胞肝癌的肝臟惡性腫瘤，全世界范圍內(nèi)其發(fā)病率約占消化系統(tǒng)惡性腫瘤的3%。ICC早期確診率低、惡性程度高，僅有不到20%的患者可行根治性手術(shù)切除，術(shù)后5年生存率僅18%～43%。

    據(jù)昆藥集團臨床前研究顯示，KY100001的靶點選擇性高，臨床前毒理研究中展現(xiàn)了良好的耐受性，安全性風(fēng)險可控。若KY100001未來能夠研發(fā)成功上市，無疑會造福眾多以前只能選擇手術(shù)和化療的患者，同時為昆藥集團帶來可見的經(jīng)濟效益。

    多款創(chuàng)新藥在路上

    本次KY100001臨床獲批，是昆藥集團繼領(lǐng)投南京維立志博生物科技有限公司之后，在抗腫瘤創(chuàng)新藥領(lǐng)域布局的又一突破。前不久，昆藥集團聯(lián)合國內(nèi)多家知名機構(gòu)投資了南京維立志博，一家專注于治療腫瘤等重大疾病的抗體新藥研發(fā)的生物醫(yī)藥企業(yè)。

    昆藥集團上述負(fù)責(zé)人還表示，“從公司發(fā)展的角度來說，持續(xù)布局新的藥物研發(fā)領(lǐng)域，是為長遠(yuǎn)發(fā)展謀勢蓄力。同時，公司的研發(fā)創(chuàng)新也逐漸向心腦血管、骨科、自身免疫以及抗腫瘤等核心治療領(lǐng)域聚焦。這期間，公司除了立足自主研發(fā)，也通過投資并購、外部引進、國際合作等多種途徑，倍道兼進打造創(chuàng)新藥管線。未來，公司藥物研發(fā)管線會更豐滿”。

    作為國內(nèi)植物藥領(lǐng)軍企業(yè)，昆藥集團始終堅持創(chuàng)新轉(zhuǎn)型戰(zhàn)略。昆藥集團與中國中醫(yī)科學(xué)院（屠呦呦團隊）合作的、適用于紅斑狼瘡的KY41078繼續(xù)推進二期臨床，預(yù)計年底前將完成二期患者的全部入組;用于骨質(zhì)疏松治療領(lǐng)域的生物制品二類新藥KY70091、自主研發(fā)的用于缺血性腦卒中的中藥I類新藥KY11018均在臨床I期階段。

    中信證券投顧陳明璆接受《證券日報》記者采訪時表示：“從昆藥集團的轉(zhuǎn)型可以看出，如今國內(nèi)的研發(fā)氛圍越來越好，國產(chǎn)創(chuàng)新藥逐步崛起。在國家重點研發(fā)計劃等政策的扶持下，創(chuàng)新藥的審批加速，一批療效確切、安全可靠的國產(chǎn)創(chuàng)新藥正在打破國外藥企的壟斷。而更多質(zhì)優(yōu)價廉的本土創(chuàng)新藥的出現(xiàn)，在一定程度上也能夠緩解重大疾病患者的用藥可及性和用藥負(fù)擔(dān)的問題。”

（編輯 孫倩）