本報記者 張敏 許林艷

    近年來，“干細胞”憑借自我更新與多向分化的核心潛能，已成為全球醫(yī)學領域的研究熱點。今年1月份，我國首款干細胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市。這標志著我國干細胞藥物進入商業(yè)化階段。

    “2025年可以被定義為干細胞轉(zhuǎn)化應用的元年，因為在這一年，我國首款干細胞新藥上市，海南博鰲樂城干細胞收費治療，多地密集出臺細胞與基因治療推進政策，國家監(jiān)管步入統(tǒng)一全流程監(jiān)管階段。”云南省細胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化醫(yī)學重點實驗室主任、云南省成體干細胞治療技術(shù)創(chuàng)新團隊帶頭人潘興華向《證券日報》記者表示。

    清華大學生物醫(yī)學工程學院長聘教授、副院長杜亞楠預測，未來幾年，干細胞治療的臨床試驗規(guī)模將繼續(xù)擴大，相關(guān)新藥上市數(shù)量將增多，適應癥范圍也將不斷拓展。

    干細胞治療何以發(fā)展壯大

    傳統(tǒng)藥物大多旨在緩解癥狀或控制病情發(fā)展，而干細胞治療的目標是修復、替換或再生受損的細胞、組織和器官，試圖從根源上解決疾病問題。它的應用領域涵蓋了多個現(xiàn)代醫(yī)學的難題，比如阿爾茨海默病、疾病或衰老造成的組織損傷等。

    “最近30年來，干細胞治療技術(shù)取得了諸多突破性進展，特別是諾貝爾獎級別的成果助推了干細胞治療技術(shù)的發(fā)展，其中核移植、人類胚胎干細胞建系、體細胞重編程、基因編輯、誘導多能干細胞獲取、各種成體干細胞的發(fā)現(xiàn)及大規(guī)模擴增、定向誘導分化技術(shù)等技術(shù)突破，解決了高效能干細胞的來源問題，推動干細胞治療技術(shù)不斷走向成熟。”潘興華表示。

    在我國，干細胞臨床轉(zhuǎn)化正穩(wěn)步推進。國家藥監(jiān)局藥品審評中心副主任王濤此前表示，從2017年開始到2025年1月份，我國一共批準了120多款干細胞藥品進入臨床試驗階段，適應癥包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)以及一些自身免疫系統(tǒng)疾病等。

    以骨科為例，干細胞治療展現(xiàn)出廣闊前景。北京大學人民醫(yī)院骨科副主任醫(yī)師邢丹向《證券日報》記者表示，骨關(guān)節(jié)炎和軟骨問題被認為是干細胞治療需求最迫切的領域之一。目前，我國在干細胞臨床研究及轉(zhuǎn)化應用方面采取“雙軌制”：一是藥物路線，企業(yè)完成動物實驗后，符合條件者可以向國家藥監(jiān)局申請開展臨床試驗；二是臨床技術(shù)路線，醫(yī)療機構(gòu)向國家衛(wèi)生健康委申請備案并獲批后，方可開展臨床研究。

    “國內(nèi)細胞治療醫(yī)院或中心、干細胞抗衰醫(yī)院、抗衰門診和包括細胞技術(shù)應用的抗衰中心已經(jīng)出現(xiàn)。預計未來幾年，以海南博鰲、粵港澳大灣區(qū)為代表的先行先試區(qū)將不斷擴大干細胞應用規(guī)模，其他先行區(qū)將效仿推進轉(zhuǎn)化應用進程。”潘興華表示。

    邢丹同時向記者強調(diào)，干細胞治療并非“包治百病”，公眾需理性看待其真正用途與安全邊界，科學認知與規(guī)范應用是行業(yè)健康發(fā)展的關(guān)鍵。

    技術(shù)攻堅與成本挑戰(zhàn)

    目前，干細胞治療產(chǎn)業(yè)的壯大仍面臨多重挑戰(zhàn)。

    在監(jiān)管層面，各國對干細胞治療普遍持審慎態(tài)度。杜亞楠向《證券日報》記者介紹：“目前中美兩國獲批上市的兩款間充質(zhì)細胞藥物，主要靠分泌因子調(diào)節(jié)免疫，而非直接分化成新類型的功能細胞，因其安全性相對較高而成為‘先行者’”。相比之下，多能干細胞被認為是未來的“終極方向”，能分化為成體所有細胞類型，但安全性（如致瘤風險）是最大制約，技術(shù)難度高、制備成本昂貴，因此研發(fā)難度較高。

    在產(chǎn)業(yè)化應用方面，質(zhì)量可控與成本可控，已成為干細胞從科研邁向市場的兩道必須跨越的門檻。

    在質(zhì)量可控方面，記者了解到，盡管干細胞治療技術(shù)近年來進展迅速、應用范圍不斷拓展，但在細胞產(chǎn)品質(zhì)量、安全標準等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，仍存在一系列系統(tǒng)性挑戰(zhàn)，從而制約其大規(guī)模推廣應用。

    “傳統(tǒng)的干細胞生產(chǎn)過程依賴人工，存在批次間質(zhì)量不穩(wěn)定的問題。”杜亞楠向記者介紹。

    潘興華向記者介紹，從干細胞新藥研發(fā)上市的路徑看，解決其中關(guān)鍵問題的措施包括：建立高效能干細胞識別、鑒定與制備技術(shù)，獲得靶向、高效、精準治療的干細胞種子；突破維持干細胞高效擴增技術(shù)，獲得大批量質(zhì)量均一干細胞產(chǎn)品；開展標準化、大規(guī)模、智慧化生產(chǎn)技術(shù)研究，建立智慧化細胞制造示范工廠和工業(yè)化生產(chǎn)技術(shù)體系等。

    邢丹向《證券日報》記者介紹：“降低成本的核心在于實現(xiàn)大規(guī)模、標準化、智能化生產(chǎn)，以保證批次間的一致性（產(chǎn)品質(zhì)量穩(wěn)定）。只有量產(chǎn)，才能攤薄成本，從而為未來進入醫(yī)保創(chuàng)造條件。”

    事實上，產(chǎn)業(yè)鏈上下游已經(jīng)圍繞行業(yè)發(fā)展痛點尋求解決方案。記者了解到，以北京華龕生物科技有限公司（以下簡稱“華龕生物”）為代表的國內(nèi)企業(yè)，正通過自主研發(fā)推動細胞制造走向智慧化、規(guī)?；?。

    記者從華龕生物了解到，該公司開發(fā)的3D可降解微載體懸浮培養(yǎng)工藝，實現(xiàn)了單批次百億甚至千億級別干細胞生產(chǎn)。華龕生物聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO劉偉向《證券日報》記者表示：“這項技術(shù)不是在做‘替代’，而是細胞培養(yǎng)領域里一項全新的技術(shù)。”與傳統(tǒng)工藝相比，新方法將所需空間從數(shù)千平方米B+A級廠房壓縮至近百平方米C級普通實驗室，大幅降低了能耗與污染風險，在質(zhì)量、產(chǎn)量與成本間找到平衡。

    價格是最直觀的體現(xiàn)：國產(chǎn)干細胞新藥“艾米邁托賽”定價僅為19800元，而比其早半個月在美國獲批的同類藥Ryoncil單次治療費用高達19.4萬美元（約合137.88萬元）。而艾米邁托賽所采用的便是華龕生物的3D可降解微載體懸浮培養(yǎng)的干細胞制備工藝。

    “通過國產(chǎn)化生產(chǎn)、節(jié)省潔凈空間、減少人力投入，我們顯著降低了生產(chǎn)成本。這也是國產(chǎn)干細胞藥價格遠低于美國同類產(chǎn)品的關(guān)鍵之一。”劉偉表示。

    展望未來，AI技術(shù)正為細胞制造帶來新突破。據(jù)杜亞楠介紹，AI已貫穿種子細胞篩選、生產(chǎn)工藝監(jiān)控、過程優(yōu)化與個性化治療方案制定等全鏈條，成為實現(xiàn)“細胞制造4.0”的核心驅(qū)動力。在智能化、規(guī)?；p輪驅(qū)動下，干細胞治療有望真正走向“大眾化、可及化”的產(chǎn)業(yè)新階段。

    行業(yè)發(fā)展駛?cè)肟燔嚨?/strong>

    當前，我國干細胞治療領域已逐步構(gòu)建起覆蓋“研發(fā)—準入—支付”全鏈條的政策支持體系，推動行業(yè)從技術(shù)探索邁向規(guī)范發(fā)展。

    2025年4月份，國家衛(wèi)生健康委發(fā)布國家重點研發(fā)計劃“常見多發(fā)病防治研究”等重點專項2025年度項目申報指南的通知，“干細胞研究與器官修復”作為重點專項之一，為技術(shù)研發(fā)筑牢政策根基。2025年9月28日，國務院公布《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應用管理條例》（以下簡稱《條例》），自2026年5月1日起施行，該《條例》被業(yè)內(nèi)視為打通臨床轉(zhuǎn)化堵點的重要制度突破。

    在準入開放層面，2024年9月份，商務部、國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于在醫(yī)療領域開展擴大開放試點工作的通知》指出，自本通知印發(fā)之日起，在中國（北京）自由貿(mào)易試驗區(qū)、中國（上海）自由貿(mào)易試驗區(qū)、中國（廣東）自由貿(mào)易試驗區(qū)和海南自由貿(mào)易港允許外商投資企業(yè)從事人體干細胞、基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和技術(shù)應用，以用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)。

    在臨床應用上，截至今年11月份，海南博鰲樂城已經(jīng)公布四批細胞治療新技術(shù)項目價格，共計獲批15項干細胞臨床技術(shù)，最低治療價格為1.6萬元/次。

    支付端持續(xù)突破。2025年3月份，國家醫(yī)保局印發(fā)《血液系統(tǒng)類醫(yī)療服務價格項目立項指南（試行）》，其中涉及干細胞成分去除費、干細胞分離制備費、干細胞冷凍費等環(huán)節(jié)。

    杜亞楠向《證券日報》記者表示，當前國家的政策組合拳清晰地傳遞出一個信號，即中國正在致力于構(gòu)建一個規(guī)范、高效、開放的干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展環(huán)境。通過“備案制”加速研發(fā)，通過“審批制”確保最終產(chǎn)品的安全有效，再輔以“先行先試”政策進行市場探索，這套體系為干細胞產(chǎn)業(yè)的未來發(fā)展鋪平了道路。

    在政策紅利持續(xù)釋放的背景下，企業(yè)紛紛加快研發(fā)與戰(zhàn)略合作步伐，推動管線落地與國際化布局。

    中源協(xié)和細胞基因工程股份有限公司在回復投資者提問時表示，截至目前，公司干細胞治療產(chǎn)品共9個適應癥獲得臨床默示許可，其中失代償期肝硬化獲批Ib/Ⅱ期臨床試驗，治療特發(fā)性肺纖維化I期臨床試驗已完成全部受試者入組。

    2025年6月份，華潤三九股份有限公司與南京艾爾普再生醫(yī)學就HiCM-188（iPSC心肌細胞）項目的聯(lián)合研發(fā)達成合作。該藥是全球首個在中、美兩國同時獲批臨床默示許可的基于誘導多能干細胞的心衰再生治療創(chuàng)新藥。

    根據(jù)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的報告，我國干細胞產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模逐年增長，預計2029年將超過2000億元，并在全球市場中占比進一步上升。

    從首款新藥成功上市，到智能制造助力降本增效，再到全鏈條政策支持，一條系統(tǒng)性的細胞治療路徑正在形成。未來，隨著監(jiān)管體系進一步完善、生產(chǎn)成本持續(xù)下降，干細胞治療有望從“高端選項”逐步走向“普惠醫(yī)療”，真正實現(xiàn)從實驗室到病床的跨越。